当“选择”成为肿瘤患者的必经之路，我们常常会听到这样的疑问：“有没有一种药，能治多种肿瘤？”事实上，随着精准医学的发展，越来越多的肿瘤药物通过“泛癌种”临床试验，获批了多个适应症。
阅读本文，您将了解全球范围内获批适应症最多的 5 类抗肿瘤药物，分析它们的靶点特点、临床数据与应用逻辑。
①全球获批适应症最多的肿瘤药物：覆盖 PD-1、VEGF、CD20 等热门靶点；
②“适应症多”的核心逻辑：靶点泛癌种表达 + 生物标志物指导；
我们统计了FDA、EMA、NMPA 等主流监管机构的公开数据（截至 2025 年 9 月），筛选出获批适应症数量最多的 6 类肿瘤药物。以下是它们的核心信息对比：
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＞30 种（黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌、霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌等）
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＞20 种（黑色素瘤、非小细胞肺癌、肾癌、肝细胞癌、食管癌等）
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＞10 种（结直肠癌、非小细胞肺癌、乳腺癌、卵巢癌、胶质母细胞瘤等）
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＞10 种（滤泡淋巴瘤、弥漫大 B 细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、类风湿关节炎等）
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＞10 种（慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症等）
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1、VEGF：VEGFR1 (FLT1), VEGFR2 (KDR), VEGFR3 (FLT4)
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为什么这些药物能获批如此多的适应症？核心原因有三点：
比如 PD-1/PD-L1 通路几乎存在于所有实体瘤中。肿瘤细胞通过表达 PD-L1，与 T 细胞表面的 PD-1 结合，抑制免疫系统攻击。因此，针对 PD-1 的抑制剂（如帕博利珠单抗）能覆盖黑色素瘤、肺癌、头颈部癌等多种肿瘤。
再比如 VEGF（血管内皮生长因子），它是肿瘤血管生成的关键因子，几乎所有实体瘤都需要 VEGF 来维持血管供应。因此，贝伐珠单抗（抗 VEGF 抗体）能用于结直肠癌、肺癌、乳腺癌等多种实体瘤的抗血管生成治疗。
很多药物的适应症扩展，源于“篮子试验”（Basket Trial）或“伞式试验”（Umbrella Trial）。比如帕博利珠单抗的 KEYNOTE-158 研究，就是一项针对“MSI-H/dMMR 泛癌种”的临床试验。也就是说，无论患者患哪种肿瘤，只要携带 MSI-H/dMMR 生物标志物，都可以入组。该研究结果显示，帕博利珠单抗对 15 种不同肿瘤的 ORR 达 39.6%，因此获批了“MSI-H/dMMR 泛癌种”适应症。
“适应症多”不是“盲目覆盖”，而是基于生物标志物的精准选择。比如帕博利珠单抗的“PD-L1 阳性（CPS≥1）”适应症，就是通过检测肿瘤细胞的 PD-L1 表达水平，筛选出最可能获益的患者；而“MSI-H/dMMR”适应症，则是针对 DNA 错配修复缺陷的患者，这类患者对免疫治疗更敏感。
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面对“适应症多”的药物，患者最需要明确的是：它的“多”，是给医生更多的选择空间，而不是给患者“随便选”的理由。最终决策需要综合以下因素：
比如，帕博利珠单抗虽然获批了 30 多种适应症，但对于 EGFR 突变阳性的非小细胞肺癌患者，一线治疗首选是 EGFR 抑制剂（如奥希替尼Osimertinib），而非 PD-1 抑制剂 —— 因为这类患者的 PD-1 治疗效果较差，且可能出现严重副作用。
比如，贝伐珠单抗的主要副作用是高血压和蛋白尿，因此对于有严重心血管疾病的患者，医生可能会避免使用；而伊布替尼的出血风险较高，对于有脑出血病史的患者，可能需要调整方案。
比如，利妥昔单抗在滤泡淋巴瘤的一线治疗中，通常与化疗联合使用（如 R-CHOP 方案），而在维持治疗中，单独使用即可；而帕博利珠单抗在肺癌的一线治疗中，可能与化疗、放疗或靶向药联合使用，具体取决于患者的情况。
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最后提醒：本文内容仅供参考，具体用药请务必咨询您的主治医生。
（注：文中药物名称均为化学成分通用名，具体商品名请以当地监管机构批准为准。）
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* 个体治疗效果存在差异，用药需遵医嘱，本文药械信息，仅供参考，不构成用药指引.
* 资料来源：官方权威医疗机构，如中国NMPA官网、印度CDSCO官网、美国FDA官网等.
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