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美国食品药品监督管理局（FDA）药物评价与研究中心（CDER）近日发布年度重磅报告：2024年共批准50项创新药物及疗法，较过去十年均值（47项）实现显著增长。这些涵盖肿瘤、代谢疾病、精神障碍等领域的里程碑式突破，正在重塑全球医疗版图。以下为您介绍10款具有代表性的新药进行简要回顾：

1. 替雷利珠单抗（Tevimbra）

适应症：食管鳞癌

2. Resmetirom（Rezdiffra）

适应症：代谢性脂肪肝炎（MASH）

Resmetirom是全球首款THRβ选择性激动剂，针对代谢性脂肪肝炎（MASH），通过调节脂代谢、减少肝脏脂肪。通过激活肝脏THR-β，调节脂代谢基因表达，降低甘油三酯和LDL-C，Ⅲ期MAESTRO-NASH试验显示：52周后26%患者肝纤维化改善且脂肪消退（对照组9%）。FDA加速批准填补了20年无新药空白，月治疗费用约$1.3万。

3. Sotatercept（Winrevair）

4. Tarlatamab（Imdelltra）

适应症：小细胞肺癌

小细胞肺癌（SCLC）约占肺癌的15%，是最具破坏性和侵袭性的恶性肿瘤之一，尽管大多数广泛期小细胞肺癌患者对初始治疗有反应，但患者很快就会复发并需要后续的治疗。患者平均生存期仅为1年左右，晚期患者的五年生存率仅为7%。Tarlatamab是一种双特异性T细胞接合剂（BiTE）的免疫治疗方法，接受Tarlatamab治疗的患者客观缓解率远超接受传统疗法的患者，ORR（客观缓解率）提高一倍，是实体瘤免疫治疗里程碑。

5. Donanemab（Kisunla）

适应症：阿尔茨海默病

Donanemab是新一代抗β淀粉样蛋白单抗，专攻早期阿尔茨海默病。通过靶向N3pG修饰的Aβ斑块，研究显示：18个月治疗使认知衰退减缓35%，47%患者脑斑块完全清除。FDA基于此加速批准，年治疗费用约$26,500，较仑卡奈单抗疗效更优。

6. KarXT（Cobenfy）

KarXT是60年来首个全新机制抗精神病药，复方制剂含M1/M4受体激动剂呫诺美林和拮抗剂曲司氯铵。研究显示，5周治疗PANSS（用于测量精神分裂症患者症状严重程度的医学量表）评分降低21.2分（对照组11.6分），且无传统抗精神病药的代谢副作用。2023年FDA批准，月费用约$1,500，革新精神分裂症治疗。

7. 佐妥昔单抗（Vyloy）

佐妥昔单抗是全球首个靶向Claudin-18.2（CLDN18.2）的IgG1单抗，获批用于HER2阴性、CLDN18.2阳性局部晚期不可切除或转移性胃/胃食管交界（GEJ）腺癌的一线治疗。研究表明CLDN18.2在70%胃癌及部分乳腺癌、结肠癌中高表达，使其成为泛癌种潜力靶点，联合化疗显著延长生存期。

8. 泽尼达妥单抗（Ziihera）

2024年6月，百济神州的 HER2 双抗泽尼达妥单抗上市申请获受理，用于既往接受过全身治疗的 HER2 高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者，该适应症已被纳入优先审评，预计2025 年 Q2 获批。此次申请基于关键 Ⅱ 期临床 HERIZON-BTC-01 的结果，泽尼达妥单抗在难治性 HER2 阳性的 BTC 患者中显示出快速、持久的缓解，并且安全性可控。

9. Zenocutuzumab（Bizengri）

首款HER2/HER3双抗，针对NRG1融合实体瘤。通过阻断NRG1与HER3结合，抑制MAPK/PI3K通路。Ⅰ/Ⅱ期eNRGy试验显示：胰腺癌客观缓解率34%，肺癌42%，中位缓解持续9.1个月。FDA加速批准，月费用约$2.2万，填补靶向治疗空白。

10. 恩沙替尼

恩沙替尼是首个中国主导的ALK抑制剂，用于非小细胞肺癌（NSCLC）。eXalt3研究显示：一线治疗中位无进展生存期31.3个月（对照组12.7个月），颅内缓解率64%。2023年FDA批准，月费用约$1.5万，实现国产小分子药出海”零突破”。