神经内分泌瘤就像一棵“顽强的大树”，它的 “根须”（MET、VEGFR、RET 等信号通路）深入身体，吸收营养（血管生成）、扩散枝叶（转移）。卡博替尼（Cabozantinib）作为多靶点激酶抑制剂，相当于同时切断了这棵树的“水源、养分和生长激素”—— 通过抑制多个关键通路，直接杀死肿瘤细胞，阻止其血管生成和转移。

用通俗的话来说：卡博替尼不是“单一狙击手”，而是 “多面手”，能同时攻击肿瘤的多个 “命门”。这种机制让它能应对不同原发部位的神经内分泌瘤，成为晚期患者的“广谱” 选择。

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此次卡博替尼获批，基于Ⅲ 期CABINET 研究（NCT03375320）的重磅数据。该试验纳入 298 例既往治疗后进展的晚期 NET 患者（其中 99 例为胰腺神经内分泌瘤，199 例为胰腺外神经内分泌瘤），按 2:1 随机分配至卡博替尼组（每日 60mg）或安慰剂组。结果显示：

1. 胰腺神经内分泌瘤（pNET）队列：PFS 延长超 3 倍

·无进展生存期（PFS）：卡博替尼组中位PFS 达 13.8 个月，安慰剂组仅 3.3 个月（疾病进展风险降低 77%）；

·客观缓解率（ORR）：18% 的患者肿瘤显著缩小（安慰剂组为 0%），缓解持续时间中位 11.4 个月；

·生存数据：因52% 的安慰剂组患者进展后改用卡博替尼，OS 数据尚未成熟，但 PFS 的大幅延长已为患者争取了更多治疗时间。

2. 胰腺外神经内分泌瘤（epNET）队列：PFS 翻倍

·PFS：卡博替尼组中位PFS 为 8.5 个月，安慰剂组 4.2 个月（疾病进展风险降低 62%）；

·ORR：5% 的患者实现肿瘤缓解（安慰剂组为 0%），缓解持续时间中位 8.3 个月。

一句话总结：无论是胰腺内还是胰腺外的晚期NET，卡博替尼都能显著延缓疾病进展，甚至让部分患者的肿瘤缩小。

任何有效的药物都可能有副作用，但卡博替尼的不良反应整体可控，且与既往适应症（如肾癌、肝癌）一致。根据CABINET 研究数据，常见副作用及管理建议如下：

1. 常见副作用（≥20%）

2. 剂量调整与停药

·49% 的 pNET 患者、38% 的 epNET 患者需减量（如从 60mg 减至 40mg）；

·19% 的 pNET 患者、28% 的 epNET 患者因副作用停药，但多数通过调整剂量可继续治疗。

关键提醒：如果出现严重副作用（如严重肝损伤、难以控制的高血压），请立即联系主治医生。副作用不一定代表“治疗失败”，而是需要调整方案的信号。

卡博替尼的获批适应症为：12 岁及以上、既往接受过治疗且不可切除的局部晚期或转移性、分化良好的胰腺神经内分泌瘤（pNET）及胰腺外神经内分泌瘤（epNET）患者。

适用人群（需同时满足）

·年龄≥12 岁（儿童需体重≥40kg，剂量为每日 60mg；<40kg 者每日 40mg）；

·经病理确诊为分化良好的神经内分泌瘤（G1/G2 级）；

·既往接受过至少一种系统治疗（如化疗、靶向药）后进展；

·肿瘤不可切除（无法通过手术根治）；

·对卡博替尼成分无过敏史。

不适用人群

·对卡博替尼或其辅料过敏者；

·严重肝肾功能不全者（需评估后用药）；

·妊娠或哺乳期妇女（尚无安全数据）。

卡博替尼的获批，为晚期神经内分泌瘤患者带来了三大“突破”：

1.打破原发部位限制：首次覆盖胰腺内外的神经内分泌瘤，解决了“同病不同治” 的问题；

2.显著延长生存时间：胰腺神经内分泌瘤患者的PFS 从 3.3 个月延长至 13.8 个月，相当于多了 10 个月的治疗机会；

3.可控的副作用：通过剂量调整和对症处理，多数患者能耐受治疗，提高生活质量。

结语：从“无药可用”到“有药可选”，每一步都是希望

神经内分泌瘤是一种“沉默的罕见癌”，晚期患者常面临“治疗手段有限”的困境。卡博替尼的获批，不仅填补了这一领域的空白，更让患者看到了“长期生存”的可能。

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